Veien fra forskning, via utvikling, og til slutt til godkjenning og bruk av et legemiddel er lang, kostbar og krevende.
Å utvikle et legemiddel tar lang tid, og mange faktorer og vurderinger skal til for godkjennelse. Bare forsknings- og utviklingsprosessen, hvor legemiddelet blant annet testes i omfattende kliniske studier, tar omtrent 15 år. Den lange prosessen gjøres for å sikre at pasienter får effektive og trygge legemidler, men om legemiddelet i det hele tatt blir tatt i bruk er en annen historie.
– Av alle legemidler det tas patent på, vil 90 prosent mislykkes underveis. Med andre ord; kun ett av ti patenterte legemidler kommer frem til pasientbehandlingen. Selv blant de legemidlene som blir godkjent, blir ikke alle tatt i bruk, enten fordi legene mener at effekten ikke er god nok sammenlignet med andre behandlingsmuligheter, eller fordi myndighetene ikke ønsker å ta det i bruk av økonomiske hensyn, sier Line Walen, seniorrådgiver i Legemiddelindustrien (LMI).
Grundig dokumentasjon
I de siste årene før et legemiddel blir ferdigtestet er produsenten i dialog med legemiddelmyndighetene som skal gå grundig gjennom all dokumentasjon for å godtgjøre at effekten og sikkerheten er god nok til at legemiddelet kan få markedsføringsgodkjennelse.
– Det er svært viktig for både produsenten og myndighetene at legemiddelet skal være trygt å bruke. Derfor er omfattende testing viktig, forklarer Walen.
Line Walen
Seniorrådgiver i Legemiddelindustrien (LMI)
I tillegg til dette vil også produsenten levere helseøkonomisk dokumentasjon for vurdering om legemidler kan prioriteres for bruk i Norge.
– Slik dokumentasjon bygger på den medisinske dokumentasjonen som er brukt i den første godkjenningsprosessen. Produsenten må i sine analyser dokumentere hvilke helsemessige og økonomiske konsekvenser behandlingen gir over tid, ofte over hele pasientens levetid. Ved kroniske sykdommer vil dette ofte dreie seg om flere tiår. Norske myndigheter undersøker dokumentasjonen, og vurderer om den er tilstrekkelig som grunnlag for å vurdere om et legemiddel kan tas i bruk for statens regning, sier Walen.
Vurderes i to omganger
Ifølge Walen vurderes legemidler for godkjennelse og bruk i to omganger. Først vil europeiske legemiddelmyndigheter vurdere effekt og sikkerhet ved legemiddelet. Dersom legemiddelet vurderes som tilstrekkelig godt, vil det gis markedsføringstillatelse.
– Denne markedsføringstillatelsen vil gjelde i hele Europa, Norge inkludert. Dette er først og fremst en godkjennelse for at et legemiddel kan brukes. Deretter vil norske myndigheter bestemme om hvert enkelt legemiddel kan tas i bruk i den offentlige helsetjenesten. Om et legemiddel skal tas i bruk, må det naturligvis også finansieres, forklarer Walen.
– Myndighetene ønsker å prioritere, og de gjør derfor en vurdering av hvor mye helse de får for pengene, og om de har råd til det. Til slike vurderinger brukes prioriteringskriteriene som Stortinget har bestemt. Disse kriteriene er nytte av behandlingen, ressursbruk, og alvorlighetsgraden av sykdommen. I tillegg brukes to kriterier til; en grense for hvor mye myndighetene er villig til å betale for helsegevinsten man får ved behandling, og en vurdering av den totale utgiften, altså budsjetteffekter, fortsetter hun.
Walen forteller at det antagelig er en rekke norske pasienter som ikke blir tilbudt den medisinsk sett beste behandlingen, blant annet fordi kriteriene for å tilby behandlingen i det norske helsevesenet ikke kun belager seg på hva som er medisinsk best for pasienten.
– Når behandlinger vurderes, ser myndighetene ikke bare på helsegevinsten, men også på hvor alvorlig sykdommen er, i tillegg til kostnader ved behandlingen og hvilken betalingsvilje de har i hvert enkelt tilfelle. Dette kan føre til at pasientene får en behandling som er billigere enn den som er best for pasienten, sier Walen.
Persontilpasset behandling
Persontilpasset behandling er en behandling som er målrettet slik at den enkelte pasienten får bedre effekt samtidig som bivirkningene blir færre eller mildere. Men for at en pasient skal kunne motta den slags behandling må det ifølge Walen være mye som må på plass.
– Det kreves blant annet ofte spesielle tester og utstyr for å bestemme hvilke varianter av sykdommen en pasient har for å finne frem til rett behandling, noe som igjen krever mer personell med spesialutdannelse, tilrettelegging av behandlingsprosedyrer, egnede sykehuslokaler og innkjøp av legemidler, sier hun.
– I tillegg må helsegevinsten av persontilpasset medisin vurderes annerledes enn det myndighetene vanligvis gjør. De tradisjonelle metodene er ikke tilpasset persontilpasset medisin, og slike metoder vil sannsynligvis undervurdere helsegevinsten fra persontilpasset medisin. Dermed legges det i dag ikke nok til rette for at pasienter skal få nytte av de nye medisinske innovasjonene. Med andre ord er det viktig at vurderingsmetodene utvikles, avslutter hun.
Av Andreas Aguilera Myrvold