Rundt én million mennesker i Norden lever med en sjelden diagnose, men tilgang til nye behandlinger varierer betydelig mellom landene. Morten Tangnes, Biogens administrerende direktør i Norden og Baltikum mener løsningen ligger i økt nordisk samarbeid og mer fleksible evalueringsmodeller.
De siste tiårene har det skjedd enorme fremskritt innenfor behandling av sjeldne sykdommer, men nordiske pasienter opplever økende utfordringer med å få tilgang til de innovative behandlingene som finnes, forklarer administrerende direktør Tangnes.
– Det er stor optimisme rundt hvor enorm fremgangen har vært innenfor medisinske innovasjoner. For bare noen tiår tilbake var det store mysterier rundt veldig mange sjeldne sykdommer, men det har vært en enorm fremgang som virkelig har forandret livene til både pasienter og familier, sier han.
Store fremskritt, men økende gap
– Men det er en økende forskjellsbehandling mellom Norden og resten av Europa rundt tilgang til disse nye legemidlene, forklarer Tangnes videre.
Pasienter i Norden venter ofte betydelig lenger enn i Tyskland, og i enkelte tilfeller opp mot to år.
Nye evalueringsmodeller trengs
En sentral utfordring ligger i hvordan sjeldne sykdommer evalueres. Med få pasienter blir datagrunnlaget begrenset, noe som gjør det vanskelig å dokumentere kostnadseffektivitet på samme måte som for vanlige medisiner. Tradisjonelt har dette ført til at mange behandlinger blir avvist.
– Vi har i dag veldig rigide helseøkonomiske analyser som er laget for medisiner for store pasientgrupper. De samme analysene brukes på sjeldne sykdommer med kanskje hundre pasienter totalt. Istedenfor å avvise behandlinger på grunn av usikkerhet basert på lite data, kan eksempelvis industri og myndigheter dele risikoen gjennom alternative avtaler, foreslår Tangnes som ett tiltak.
– Man kan for eksempel ha en avtale som baserer seg på effekten av medisinen de første tre årene. Hvis effekten uteblir, så kan kostnaden for det offentlige bli annerledes enn om effekten blir som ønsket, foreslår Tangnes videre.
Nordisk samarbeid som nøkkel
Med nesten 30 millioner innbyggere utgjør Norden et betydelig marked som kan utnyttes bedre.
– Det må bli bedre samarbeid på tvers av landene. Hvis endringer skal skje, så må vi jobbe mer sammen, understreker han.
Et konkret eksempel på dette er «Nordic Rare Disease Summit» i København, hvor pasientforeninger, leverandører og andre interessenter arbeider sammen for å løse utfordringer rundt diagnostisering, dataregistre og tilgang til behandling.
Tangnes fremhever særlig behovet for bedre bruk av såkalt «real world evidence». Dette er helsedata fra andre europeiske land som kan brukes i vurderingen av nye behandlinger i Norden.
Ønsker for fremtiden
– Mitt store ønske er at pasientene skal få tilgang til moderne medisiner og behandlinger uten unødige forsinkelser. Det skal ikke være et lotteri basert på hvor du er født som avgjør om du får tilgang til godkjente behandlinger for sjeldne sykdommer.
Videre ønsker jeg meg mer fleksible helsemyndigheter, bedre nordisk samarbeid og en bærekraftig tilnærming som ikke bare ser på kostnader, men også verdsetter den medisinske innovasjonen som kan redde liv. Mange livskvalitetsforbedringer som er kritiske for den enkelte pasient fanges ikke opp av våre standardiserte målinger, understreker Tangnes.
Sjeldne sykdommer i tall
– Rundt 1 million mennesker med sjeldne sykdommer i Norden
– Nordiske land har 18-52 prosent tilgjengelighet av godkjente behandlinger sammenlignet med 89 prosent i Tyskland
– Nesten 30 millioner innbyggere i Norden totalt
Biogen-271623 | 09/2025
