Årsaken til at de ikke får tilgang til nye medisiner for alvorlige og sjeldne sykdommer skyldes hovedsakelig langvarige beslutningsprosesser og høye kostnader.
– Gjennom flere år har det vært fokus på å utvikle nye medisiner som i stor grad er knyttet til alvorlige og sjeldne sykdommer. Det resulterer i at mange med alvorlige og genetiske lidelser nå har fått tilgang på bedre og mer skreddersydde behandlinger, og det er bra, sier Cecilie Johannessen Landmark. Hun er professor i farmakologi ved Oslo Met, Spesialsykehuset for epilepsi og Avdeling for farmakologi ved Oslo Universitetssykehus.
Cecilie Johannessen Landmark
Professor i farmakologi ved Oslo Met, Spesialsykehuset for epilepsi og Avdeling for farmakologi ved Oslo Universitetssykehus
– Men samtidig har vi også eksempler på nye medisiner som er utviklet, men som er inne i en godkjenningsprosess og som dermed ikke er tilgjengelige fordi refusjonsordningene ikke er avklart enda. Dette gjelder medisiner for flere typer sjeldne diagnoser, tilføyer hun.
Tidkrevende og dyrt
Selve utviklingsprosessen for nye legemidler kan ta mange år, men også prosessen med å skaffe beviselig effekt gjennom kliniske studier er tidkrevende. Dermed blir det å utvikle nye legemidler en kostbar prosess. Dette er årsaken til at nye medisiner alltid er mye mer kostbare enn medisiner som har vært lenge på markedet.
– Etter at det er gjort kliniske studier, og etter at man kan bevise at behandlingen er bedre enn vanlig standardbehandling, skal ofte medisinen godkjennes på europeisk nivå. Når de er godkjent i EU blir de også godkjent for bruk i Norge, men det kan ofte ta et par år eller enda lenger før medisinene blir tilgjengelige, forklarer professoren.
Sjeldenbehandling betales av helsevesenet, og det er helseforetakene via Beslutningsforum, Nye Metoder, som godkjenner de nye, og ofte veldig kostbare, behandlingsformene.
– Med andre ord er mange aktører involvert og ting tar tid. Derfor ønsker vi oss raskere beslutningsprosesser, men samtidig er det også viktig å være klar over at medisiner for sjeldne sykdommer faktisk har en raskere utviklingsprosess enn andre medisiner som skal godkjennes på et generelt grunnlag, sier Johannessen Landmark.
Gruppe- og individnivå
Tidligere kunne leger søke om en bestemt behandling for én pasient – sånn er det ikke lenger. I dag blir ikke hvilken behandling den enkelte pasient skal få bestemt på det enkelte sykehus, men på gruppenivå for hele helseregionen.
– Det er nok bra, siden en individuell behandling kanskje kunne bidratt til større forskjeller i hvilket behandlingstilbud pasientene får tilgang på.
Kontinuerlig utvikling
Det forskes kontinuerlig på sjeldne sykdommer, blant annet ved å anvende eksisterende medisiner på nye måter. For eksempel har en slankemedisin, som ble trukket fra markedet på grunn av bivirkninger, blitt gjeninnført med positiv effekt på en annen sykdom. Slik gjenbruk av medisiner forventes å bli mer utbredt i fremtiden. Det samme gjelder bruk av genterapi for behandling av genetiske sykdommer.
– Når det gjelder sjeldne sykdommer, er pasientgrunnlaget begrenset. Det nødvendiggjør internasjonalt samarbeid for å samle nok pasienter til forskningsformål. Denne forskningen krever tett samarbeid mellom forskjellige fagdisipliner og utnyttelse av fremskritt innen genetikk, som genbanker, for å utvikle nye medikamenter. Dette tverrfaglige og internasjonale samarbeidet er avgjørende for å fremme forskning og sikre at store nok pasientgrupper blir inkludert i studier av sjeldne sykdommer, avslutter Johannessen Landmark.
Av Tom Backe