Aktiv forskning og ny behandling gir resultater

Utviklingen av nye behandlingsformer har gitt blødere et tilnærmet normalt liv. Det forskes aktivt, og behandlingen er i ferd med å bli enda bedre.

Det er få områder innen medisinen som har hatt en så rivende utvikling som vi har sett innen bløderbehandling. Hvis vi går hundre år tilbake, så var forventet levealder for en bløder med en alvorlig grad av blødersykdom bare ti til tolv år. I dag har levealderen for blødere blitt tilnærmet lik som for den øvrige befolkningen, sier Pål Andre Holme som er professor og overlege dr. med. ved avdeling for blodsykdommer på Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet.

Årsaken er at vi nå kan gi behandling med den samme blodlevringsfaktoren som pasientene mangler (se faktaboks). Behandlingen gis stort sett intravenøst, og pasientene behandler seg selv ved å sette sprøyter én til tre ganger i uken.

– Vi har i dag personer med alvorlig blødersykdom som driver med toppidrett og er i norgeseliten. Dette viser at behandlingen vi tilbyr gir resultater, og at det er fullt mulig å leve et nærmest normalt og aktivt liv selv om man har en blødersykdom, fortsetter Holme.

Generasjonsskifte

Det finnes mange blødere fra 40-årsalderen og oppover som har store leddproblemer fordi de ikke fikk den forebyggende behandlingen man først begynte med på 1990-tallet.

– Vi ser faktisk en dramatisk forskjell på pasienter i de ulike aldersgruppene, og mange av de eldre må skifte ut ulike ledd, avstive ankler eller gjøre andre tiltak. Det trenger vi nærmest aldri å gjøre blant de yngre pasientene som har fått forebyggende behandling, sier han.

Nye behandlingsmetoder

Grunnpilaren i behandlingen er å erstatte den blodlevringsfaktoren pasientene mangler. Nå kommer det imidlertid veldig mye nytt, blant annet genterapi. Enkelt forklart innebærer dette at man setter inn et virus som inneholder arvemateriale, og dette viruset får leveren til å produsere et normalt blodlevringsmolekyl:

– Forskerne har arbeidet med denne metoden i bortimot 30 år, og nå viser nyere studier at metoden har god effekt. Det er for tidlig å si noe om langtidsresultatene av denne behandlingen, men resultatene hittil er svært lovende, og jeg er ganske sikker på at vi vil kunne tilby denne typen behandling her ved Rikshospitalet i løpet av noen år, tilføyer Holme.

Forskerne arbeider også parallelt med legemidler som ikke behøver å tas intravenøst, men som kan settes i huden i stedet for. I tillegg arbeides det med å lage proteiner som etterlikner blodlevringsfaktorene. Dette kan være et alternativ for de pasientene som har dannet antistoffer, og ikke kan nyttiggjøre seg behandlingen med tilsatt blodlevringsfaktor. Det forskes også på et alternativ der man tar bort noe av bremsesystemet som bremser den normale blodlevringsprosessen. Da kan man oppnå at blødere får blodlevring.

Verdensledende senter

I Norge er det det nasjonale senteret på Rikshospitalet som tar hånd om alle blødere, eksempelvis hemofili eller von Willebrands sykdom. Det nasjonale senteret har cirka 460 blødere med hemofili type A eller B, og rundt 870 pasienter med von Willebrands sykdom. Senteret blir regnet som et av de ledende i verden på bløderbehandling.

– Vi driver veldig mye med forskning, og det er en enorm aktivitet på dette feltet. Behandlingen er dyr, og i Norge får alle personer med blødersykdom den aller beste behandlingen. Imidlertid er det et tankekors at to tredjedeler av alle bløderne i resten av verden ikke får noen behandling i det hele tatt, avslutter Holme.

Av Tom Backe