Vårt fokus er sjeldne sykdommer

BioCryst har røttene sine i USA, hvor selskapet ble grunnlagt for 36 år siden. I dag er BioCryst en global organisasjon, som i fjor også etablerte seg i Europa og Skandinavia. BioCryst fokuserer på forskning og utvikling hos pasienter med sjeldne sykdommer; herunder den sjeldne sykdommen hereditært angioødem (HAE).

På verdensbasis finnes det rundt 7000 diagnoser som anses å være sjeldne. Forekomsten av sjeldne diagnoser i befolkningen i Norge er 3,5 – 5,9 prosent. Per i dag er det registrert rundt 120 nordmenn med hereditært angioødem (HAE).

Sykdommen gir anfall med smertefulle hevelser, hovedsakelig i huden og i slimhinnene i mage-tarmkanalen. Hevelsene kan også forekomme i luftveiene, noe som kan være en livstruende tilstand. Anfallene kan utløses av mange ulike faktorer, men oppstår også spontant uten kjent årsak. HAE arves på en autosomal dominant måte, som betyr at dersom en forelder har HAE, er sannsynligheten 50 prosent for at det biologiske barnet vil arve sykdommen. Hos rundt 25 prosent oppstår sykdommen på grunn av en ny mutasjon.

Pasientens stemme er viktig

Ifølge nyere europeiske retningslinjer for behandling av HAE, er målet å oppnå total kontroll over sykdommen. For å oppnå best mulig etterlevelse fremhever retningslinjene viktigheten av at pasienter deltar i beslutninger rundt valg av behandling.

–Det er verdt å tilstrebe å oppnå maksimal effekt for hver enkelt person som lever med HAE. En viktig del av å komme dit er å finne den behandlingen som passer den enkelte best. Pasientens stemme er derfor veldig viktig, sier Åsa Klackenberg Elf, medisinsk direktør i BioCryst.

Åsa Klackenberg Elf

Medisinsk direktør i BioCryst

Bidra til bedre behandling

Å leve med en sjelden sykdom kan være utfordrende. Å få riktig diagnose kan være en tidkrevende affære. Det samme gjelder å finne informasjon eller å få henvisning til rett spesialist. Det kan også ta lang tid å få behandling for sykdommen – og i mange tilfeller er behandlingen mangelfull eller ikke eksisterende.

– Behovet for forbedret behandling, diagnostikk og oppfølging for sjeldne sykdommer er stort. Som et nyetablert selskap i Norge håper vi å bidra til å fortsette å finne bedre løsninger for pasienter som lever med en sjelden sykdom. Det er vår drivkraft, avslutter Åsa Klackenberg Elf.