Mellom 300 og 400 nordmenn lever med Huntingtons sykdom, og rundt 1000 personer er i risikogruppen for å utvikle sykdommen. De som blir rammet utvikler gradvis motoriske, fysiske og kognitive forandringer, og det finnes i dag ingen behandling som kan kurere utviklingen av Huntingtons. Forventet levetid er 15-25 år etter at diagnose er stilt.

Den viktigste faktoren

Forskerne har gjennomført et forsøk på 46 pasienter som har fått behandling med såkalt Huntingtin Lowering Theraphy. 

– Resultatene viser at man for første gang har klart å redusere nivået av det giftige av Huntingtin-proteinet i nervesystemet, kan Sarah Tabrizi, researchlead ved University City College i London, fortelle.

Dette proteinet ser ut til å være den viktigste faktoren i sykdomsutviklingen. Alt tyder også på at behandlingen er trygg og det er ikke rapportert om farlige bivirkninger.

Vil bety mye


- Hvis det viser seg at medisinen kan dempe produksjonen av Huntingtin med så mye som 50 prosent tror vi dette vil ha enorm betydning for dem som er rammet. Dette er ufattelig stort for oss! sier Astri Arnesen, president i European Huntington Association.
Håpet er at dersom mengden av «sykt» Huntingtin reduseres betraktelig, kan cellene klare å opprettholde flere funksjoner lenger, forteller hun. Kanskje vil det føre til at pasienter kan leve lenge med svært små symptomer?

- Det vi har sett så langt av forskningsresultatene på dyr, er at sykdommen ikke bare bremser opp, men at funksjonene også gjenvinnes. Vi ser også at det er viktig å komme i gang med behandling så tidlig som mulig, og derfor håper vi denne medisinen vil være tilgjengelig for pasientene så snart som mulig dersom den viser seg å ha god effekt, sier Arnesen.