– I dag kan unge blødere regne med tilnærmet normale leveutsikter, sier Pål André Holme. Han er professor og overlege ved avdeling for blodsykdommer OUS, Rikshospitalet. I Norge er det ca 400 pasienter med hemofili type A og type B.

– Men vi skal ikke mer enn et par tiår år tilbake før sykeligheten hos disse var av en helt annen karakter.

Dette skyldes hovedsakelig at behandlingen med faktorkonsentrat som dagens blødere får, gis forebyggende slik at blødninger sjelden oppstår. Videre er konsentratene som benyttes i dag svært sikre i motsetning til de som ble fremstilt fra plasma på sytti- og åttitallet, hvor man risikerte en overføring av smittestoffer som hepatitt og HIV.

God tendens

Trenden med bedre livsvilkår og større trygghet har vedvart siden.

– Det handler blant annet om forebyggende tiltak, men også at behandlingsproduktene blir stadig bedre, har lengre virketid og blir stadig sikrere, forklarer Holme.

Blødningstendensen avhenger av graden av funksjonssvikt i den enkelte koagulasjonsfaktor. Individer med mindre enn én prosent av normal aktivitet i den faktor som er rammet, har blødersykdom i alvorlig grad.

Nye metoder

Holme viser også til nye genteknologiske metoder for fremstilling av koagulasjonsfaktorer, som er under utprøving spesielt ved hemofili B. Fremtidens behandling vil sannsynligvis bygge på slike genteknologiske metoder som «programmerer» pasientens egne celler til å produsere den koagulasjonsfaktoren som mangler fra fødselen av.

– Denne behandlingsmetoden er foreløpig under utprøving, og vil ikke være et rutinebehandlingstilbud før om anslagsvis fem eller ti år, sier Holme.

Behandling med jevnlig tilførsel av faktorkonsentrat er svært kostbar og Holme minner om at ca 75 prosent av verdens blødere ikke har tilgang til preparatene som vi her hjemme tar for gitt.